Новая технология поможет остановить генетические болезни до рождения

Исследователи из Калифорнийского университета разработали биомедицинский инструмент для доставки мРНК в клетки мозга плода, что может помочь в лечении генетических заболеваний до рождения.

Фото: commons.wikimedia.org by Kadumago, CC BY 4.0

Метод протестирован на мышах и показал, что липидные наночастицы (ЛНП) эффективно доставляют мРНК, которая затем преобразуется в белки, необходимые для коррекции генетических дефектов. Это может быть прорывом в лечении синдрома Ангельмана и других нейроразвивающих расстройств.

Основной целью является остановка прогрессирования болезни еще до формирования гематоэнцефалического барьера у младенцев, что позволяет проводить лечение до рождения.

В ходе исследования инструмент LNP продемонстрировал высокую эффективность в редактировании генов в нейронных клетках, а также возможность трансфекции до 60% нейронов в отдельных частях мозга.

Это открывает перспективы для создания новых терапий, которые могут предотвратить развитие генетических заболеваний у новорожденных.

Уточнения

Гене́тика (от греч. γενητως — «порождающий, происходящий от кого-то») — раздел биологии, занимающийся изучением генов, генетических вариаций и наследственности в организмах.

Боле́знь (лат. morbus) — это состояние организма, выраженное в нарушении его нормальной жизнедеятельности, продолжительности жизни и его способности поддерживать свой гомеостаз.