Китайская терапия подарила надежду на излечение от диабета первого типа

Специальная терапия позволила молодой китаянке с диабетом первого типа уже более года самостоятельно вырабатывать инсулин. Это событие всколыхнуло надежды миллионов людей по всему миру, которые долгое время считали свою болезнь неизлечимой. Однако ситуация не так проста.

Фото: freepik.com by pressfoto, PDM

Люди с диабетом первого типа могут вести почти обычную жизнь, однако для этого необходим доступ к развитой системе здравоохранения и современным технологиям: качественному инсулину, системам введения лекарств и мониторинга. В богатых странах средняя продолжительность жизни десятилетнего ребенка с диабетом первого типа составляет 65 лет, тогда как в бедных странах этот показатель не превышает 13 лет. При этом заболевание чаще всего проявляется в детском возрасте.

Всемирная организация здравоохранения отмечает, что причины развития диабета первого типа остаются неизвестными, а методы профилактики отсутствуют. Хотя медики детально изучили процессы, происходящие при заболевании, они не могут объяснить, почему организм уничтожает жизненно важные клетки. Это усложняет поиск средств для окончательного излечения болезни.

Ученые давно исследуют возможность использования трансплантации органов для решения этой проблемы. Можно использовать донорский материал или выращивать клетки из стволовых клеток. Оба подхода имеют свои недостатки. Клетки поджелудочной железы от донора редко доступны и плохо приживаются, что требует иммуносупрессивной терапии. Выращивание островков из стволовых клеток является сложным и дорогим процессом, и нет гарантии, что организм не повторит разрушение новых клеток. В новом исследовании китайские ученые попытались преодолеть эти ограничения.

Чтобы снизить иммунную агрессию, вместо универсальных стволовых клеток китайские исследователи использовали собственные клетки пациента. Вторая важная новация заключается в применении малых молекул для перепрограммирования соматических клеток в стволовые. Специалисты отмечают, что малые молекулы обладают определенными преимуществами: они не интегрируются в геном клетки, что снижает риск генетических изменений, легко стандартизируются и экономически выгодны в производстве. Благодаря этому подходу процесс перепрограммирования становится более контролируемым и безопасным.

Полученные островки имплантировались под переднюю оболочку прямой мышцы живота пациента, а не через воротную вену печени, что уменьшает вероятность воспалительных реакций, связанных с печенью, которые часто приводят к повреждению пересаженных клеток.

Методику сначала проверили на мышах и приматах, а затем приступили к испытаниям на людях. В настоящее время в тестах участвуют три человека, включая 26-летнюю женщину, у которой диабет первого типа был диагностирован в 14 лет. Ранее ей пересадили поджелудочную железу, но из-за серьезных осложнений орган пришлось удалить.

В июне 2023 года пациентке ввели около 1,5 миллиона инсулинпродуцирующих клеток. Через 75 дней она перестала нуждаться во внешнем инсулине. А через четыре месяца организм начал самостоятельно вырабатывать достаточное количество инсулина, чтобы поддерживать уровень глюкозы в норме в течение 98% времени. Такое состояние сохраняется уже более 12 месяцев, и если оно продолжится, можно будет говорить о первом случае излечения от диабета первого типа.

Однако для продолжения терапии требуется длительный прием иммунодепрессантов, что увеличивает риск осложнений и делает метод менее доступным для массового применения. Кроме того, технологию необходимо испытать на различных группах пациентов, что потребует значительных временных и финансовых затрат. Специалисты считают, что технология, связанная с перепрограммированием клеток и их последующей трансплантацией, остается сложной и дорогостоящей, и её необходимо удешевить.

Проблемы регуляции и одобрения также не исключены: любая новая терапия должна пройти через строгие клинические испытания и проверки. Некоторые эксперты критикуют саму концепцию таких исследований, отмечая, что даже при простой трансплантации подходящих донорских клеток и соответствующей иммуносупрессивной терапии наблюдается необходимая выработка эндогенного инсулина, но при этом цена слишком высока. Вводить экзогенный инсулин или жить десятилетиями на мощной иммуносупрессии — это не лучший выбор, поэтому такие операции проводятся крайне редко.

Один из экспертов считает более перспективной разработку канадской компании Sernova, где инсулинпродуцирующие островки помещаются в специальное устройство, вводимое в область брюшной мышцы. Прибор имеет пористую структуру, позволяющую проникновению кровеносных сосудов, что обеспечивает своевременную реакцию клеток на уровень глюкозы и защиту от иммунной системы. Однако и здесь возникают проблемы с отторжением самого устройства.

Несмотря на все трудности, пандемия диабета первого типа продолжается. В мире насчитывается около девяти миллионов человек с СД 1 — и это только выявленные случаи. Заболеваемость растет, и по прогнозам, к 2040 году число пациентов может достигнуть 13-17 миллионов. В России, по данным за 2023 год, зарегистрировано 277 тысяч случаев.

Технологии постоянно совершенствуются, и возможно, однажды удастся остановить эту "неинфекционную пандемию". Какая идея в итоге победит, станет известно в ближайшие десятилетия.

Уточнения

Са́харный диабе́т 1-го ти́па — аутоиммунное заболевание эндокринной системы, основным диагностическим признаком которого является хроническая гипергликемия — повышенный уровень сахара в крови, полиурия (как следствие — неутолимая жажда), потеря веса, чрезмерный либо сниженный аппетит, сильное общее утомление организма, боли в животе.