В дополнение к молекулярным ножницам: древний птичий вирус приспособили для редактирования генома человека

Американские молекулярные биологи придумали, как использовать "умение" древнего ретровируса птиц R2 копировать и вставлять участки своего генетического кода в ДНК заражаемых клеток. О разработке сообщила пресс-служба Университета Калифорнии в Беркли.

Открытию помогло изучение свойств так называемых ретротранспозонов — фрагментов древних ретровирусов, сохранившихся в геноме человека и других многоклеточных животных. Оказалось, что один из них, ретротранспозон R2, доставшийся "в наследство" многим птицам и некоторым беспозвоночным, вставляет свои копии в те участки генома, повреждение которых не несёт фатальных последствий его обладателю.

Это открывает широкие возможности для использования R2 в качестве инструмента.

"Существующие геномные редакторы, такие как CRISPR/Cas9, позволяют или исправить мелкие мутации в генах, или же отключать их путем внесения небольших изменений в структуру этих участков ДНК, — объясняет профессор Кейтлин Коллинс. — Разработанный нами подход дополняет эти возможности, так как он позволяет вставлять в ДНК полные копии генов и исправлять проблемы, связанные со сбоями в работе их аналогов".

Для проверки своей гипотезы учёные взяли копию ретротранспозона из генома воробья, модифицировали её и со специальным РНК-шаблоном ввели в человеческую ДНК. Отредактированные клетки стали светиться зеленым цветом, что значит, эксперимент удался.

Открытие позволит разработать генную терапию таких тяжёлых и пока неизлечимых наследственных заболеваний, как гемофилия, генетически обусловленные дистрофия, тирозинемия и других патологий.