NatMed: в Китае учёные смогли при помощи генной терапии вылечить от врождённой глухоты пятерых детей

Учёные из Фуданьского университета в Шанхае (Китай) смогли вылечить от наследственной глухоты 5 детей с использованием генной терапии.

В этом эксперименте участвовали дети от 1 года до 11 лет. У всех была врождённая глухота из-за наследственных мутаций гена Otof. Из-за чего произошло нарушение способности организма вырабатывать белок отоферлин, который передаёт слуховые сигналы от уха к мозгу.

Учёные предложили использовать неактивный вирус, который бы доставил рабочие копии поражённого гена во внутреннее ухо. После того, как генетический материал был доставлен до места назначения, клетки уха использовали его как "инструкцию" для выработки отоферлина.

В результате проделанных манипуляций спустя 13 недель дети смогли слышать.

Учёные рассказали, что при генной терапии используются минимально инвазивные хирургические процедуры. Правда при применении вируса, как переносчика нужных генов, высок риск иммунной реакции, пишет научный журнал Nature Medicine (NatMed).