Найден способ редактирования ДНК младенцев внутри матки

Молекулярные биологи впервые отредактировали мутацию в ДНК у зародыша внутри утробы матери-мыши.

Ученые научились редактировать ДНК младенцев во время беременности. 393559.jpeg

Для этого специалисты использовали так называемый геномный редактор со специфичным и труднопроизносимым названием CRISPR/Cas9. С его помощью ученые удалили мутацию в генах из мышиных эмбрионов.

Пока не понятно, как данное открытие повлияет на развитие геномных исследований в науке и медицине. Любопытно, что на данный момент геном человеческого эмбриона разрешено изменять лишь в научных целях (в частности, в США, Великобритании, Китае, Японии и ряде других стран).

Своим видением сложившейся ситуации с "Правдой.Ру" поделился проректор по научной работе РНИМУ им. Н. И. Пирогова, заведующий лабораторией редактирования генома НМИЦ АГП им. В. И. Кулакова, доктор биологических наук, профессор РАН Денис Ребриков.

— В России исследования редактирования генома человека находятся на стадии сбора информации. Есть ли значимые подвижки, о которых можно на данный момент говорить?

— В России исследования с использованием технологии CRISPR/Cas активно проводятся уже несколько лет. Есть опубликованные работы как по редактированию генома клеточных культур, так и по изменению ДНК эмбрионов животных и человека. Вообще, системы направленного изменения сложных геномов в научных исследованиях активно применяют еще с 70-х годов прошлого века и исторически десятки лабораторий в нашей стране специализируются на подобных технологиях. На сегодняшний день наиболее популярными подходами являются TALEN и CRISPR/Cas.

В нашей стране на основе CRISPR/Cas-редактирования созданы методы исправления мутаций, определяющих наследственные заболевания, развитие опухолей, разработаны технологии проверки эффективности и безопасности геномного редактирования (в частности, проверки так называемой нецелевой активности фермента: "off-target activity"), без чего ни одна новая технология не может быть внедрена в медицину.

Относительно упомянутого выше исследования на мышах: его уникальность в том, что изменение генома выполнено именно на эмбрионе внутриматочно. Но на эмбрионах до переноса в матку, на взрослых животных, на клеточных культурах — аналогичные работы давно и широко ведутся во всем мире, в том числе и в России.

— Когда в России опробуют технологию CRISPR/Cas-редактирования внутриматочно?

— А я не уверен, что данное исследование вообще нужно повторять. Коллегами была решена очень специфическая задача, не имеющая прямого влияния на будущее медицинских технологий. Это скорее фундаментальное достижение. Дело в том, что на практике нет ситуаций, где было бы актуально редактировать эмбрион человека внутриутробно. По рецессивным наследственным заболеваниям редактирование генома будущего ребенка вообще не требуется. А в тех редких случаях, где от нежелательного варианта гена нельзя избавиться простым отбором из "естественных" эмбрионов в рамках экстракорпорального оплодотворения (ЭКО), редактирование имеет смысл делать на стадии одной клетки (зиготы), задолго до переноса в матку. То же касается и создания новых вариантов генов — это всегда стадия одной клетки.

Фото: pixabay.com

Читайте также:

Биологи нашли секретный способ борьбы с инфекциями