Гемофилию можно побороть при помощи генной терапии

До недавнего времени пациенты, страдающие гемофилией, были вынуждены регулярно делать себе инъекции белка под названием фактор IX. Этот протеин в норме помогает крови сворачиваться в случае кровотечения, но у больных гемофилией людей он отсутствует.

Гемофилию можно побороть при помощи генной терапии. 251243.jpeg

Регулярные инъекции сохраняют пациентам жизнь, но они неудобны и дорогостоящи, отмечает Журнал АВС - в среднем, пациенту требуется 2-3 укола в неделю, а годовая стоимость такой терапии составляет 150-200 тысяч долларов. 

Читайте также: Биологи создали "молекулярные протезы" ферментов 

Новый метод лечения гемофилии, предложенный американскими гематологами и проходящий в данный момент клинические испытания, может радикально изменить качество жизни таких пациентов. Для доставки в ткани печени пациентов генетического материала, необходимого для самостоятельной выработки организмом фактора IX, группа американских и британских ученых использовала генетически модифицированный аденовирус 8.

Вирус AAV8 был введен внутривенно шести участникам эксперимента. Двум больным была введена низкая, двум - средняя, а еще двум - высокая доза препарата, пишет АиФ. После инъекции содержание фактора IX в крови добровольцев составило от 2 до 12 процентов, тогда как прежде этот показатель составлял менее процента.

В результате четверо больных экспериментальной группы смогли полностью отказаться от регулярных инъекций искусственного фактора IX. Также у всех шестерых практически прекратились с трудом останавливаемые кровотечения. Некоторые пациенты начали активные занятия спортом, чего прежде они себе позволить не могли, сообщает Medportal.ru.