Исследователи разработали способ перепрограммирования клеток костного мозга

Исследователи из Детской больницы Филадельфии разработали новую технику, которая может потенциально изменить подход к трансплантации костного мозга и избавить от необходимости поиска подходящего донора или реинжиниринга собственных клеток пациента.

Трансплантация костного мозга является важной процедурой для лечения рака клеток крови и некоторых незлокачественных заболеваний клеток крови. Однако, этот процесс сопряжен с серьезными препятствиями, такими как поиск подходящего донора или подготовка организма к трансплантации.

Чтобы решить эту проблему, исследователи использовали стратегию доставки мРНК (молекулы в клетках) непосредственно в стволовые клетки костного мозга. Они применили технологию, аналогичную той, что используется в вакцинах Covid-19 с мРНК. Этот метод позволяет исправить генетические дефекты в стволовых клетках и заселить костный мозг здоровыми клетками крови.

Исследователи провели эксперименты на мышах и гемопоэтических стволовых клетках человека, полученных от четырех пациентов с серповидно-клеточной анемией. Они продемонстрировали, что этот метод позволяет исправить генетический дефект в клетках, связанных с этим заболеванием.

Полученные результаты, опубликованные в журнале Science, указывают на потенциальный способ редактирования генов клеток костного мозга без необходимости проведения обычных процессов трансплантации. Таким образом, данный подход может избавить от поиска подходящего донора и подготовки организма к трансплантации, а также от необходимости применения химиотерапии или облучения перед процедурой.

Исследователи считают, что эти результаты могут потенциально повлиять на развитие генной терапии для лечения различных заболеваний. Это включает как моногенные заболевания, такие как гемоглобинопатии и врожденные анемии, так и некроветворные заболевания, такие как муковисцидоз и миопатии. Техника доставки мРНК может стать простым и безопасным методом лечения этих состояний.

Хотя результаты исследования обнадеживают, ученые подчеркивают, что еще предстоит пройти «долгую извилистую горную дорогу» для внедрения этой техники на практике у людей. Для этого необходимо провести дополнительные доклинические исследования, чтобы подтвердить ее безопасность и эффективность перед применением на пациентах. Однако данные результаты открывают новые перспективы для разработки инновационных и более инклюзивных подходов к лечению различных заболеваний человека.