Новая версия методики CRISPR позволит без риска редактировать человеческую ДНК, чтобы устранить наследственные болезни

Система редактирования генов CRISPR-Cas9 дает возможность изменять или удалять некоторые участки ДНК. Эту систему уже применяют в областях сельского хозяйства и биотехнологиях.

Попытки использовать редактирование генов предпринимались и в медицине, но не столь активно, поскольку был велик риск неожиданных мутаций. Новая версия методики же позволит без риска редактировать человеческую ДНК и может по-настоящему перевернуть наши представления о медицине.

Праймированное редактирование действует точно

Учёные из Гарвардского университета и Массачусетского технологического института опубликовали в журнале "Nature" статью, где описали новый подход к генному редактированию - праймированному редактированию. Такая методика действует более прицельно и точно, чем привычный CRISPR, заявляют исследователи, и при правильном применении позволит исправить до 89% наследственных болезней.

В основе праймированного редактирования лежит принцип надреза - самый обычный, как может показаться на первый взгляд. Цепь ДНК в определенном месте разрезается, а затем происходит негомологичное соединение цепи с установлением на месте разреза специальной «заплатки». «Заплатку» делают из хромосомы,  редактирующей измененные гены.

При этом в силах редактора не только создавать «заплатку», но и определять типы точечного мутирования ДНК с последующим их исправлением. В планах ученых заниматься расширением своего опыта в работе по борьбе с мутациями с использованием для этого праймированного генного редактирования.

Редактирование генов имело успех в 20-50% случаев

Точность нового метода подтверждают эксперименты на нейронах мышей и человеческих клетках. При этом редактирование генов происходило успешно в 20-50% случаев в отличие от стандартного CRISPR, успешность которого в подобных экспериментах достигала всего 10%. Например, исследователи сумели устранить мутации ДНК, провоцирующие болезнь Тея-Сакса и серповидноклеточную анемию, всего лишь заменив или удалив несколько нуклеотидов.

Авторы исследования настроены оптимистично и полагают, что новый метод способен совершить революцию в медицине и избавить человека от большинства вредоносных мутаций генов, провоцирующих наследственные заболевания. Необходимо только закончить исследования и выявить возможные последствия и эффекты от нового типа генного редактирования. Уже после этого начнётся этап клинических испытаний новинки.

Фото:idntimes.com