Исследователи из Калифорнийского университета разработали биомедицинский инструмент для доставки мРНК в клетки мозга плода, что может помочь в лечении генетических заболеваний до рождения.
Метод протестирован на мышах и показал, что липидные наночастицы (ЛНП) эффективно доставляют мРНК, которая затем преобразуется в белки, необходимые для коррекции генетических дефектов. Это может быть прорывом в лечении синдрома Ангельмана и других нейроразвивающих расстройств.
Основной целью является остановка прогрессирования болезни еще до формирования гематоэнцефалического барьера у младенцев, что позволяет проводить лечение до рождения.
В ходе исследования инструмент LNP продемонстрировал высокую эффективность в редактировании генов в нейронных клетках, а также возможность трансфекции до 60% нейронов в отдельных частях мозга.
Это открывает перспективы для создания новых терапий, которые могут предотвратить развитие генетических заболеваний у новорожденных.