Ученые из Медицинской школы Икана Маунт-Синай в Нью-Йорке предложили инновационный способ введения лекарств в мозг для лечения неврологических и психиатрических заболеваний.
Эта методика помогает преодолевать гематоэнцефалический барьер — природную защиту мозга, которая обычно препятствует проникновению не только вредных веществ, но и жизненно важных препаратов.
Новый подход основан на биологическом процессе трансцитоза и включает использование соединения BCC10, которое доставляет антисмысловые олигонуклеотиды прямо к мозгу.
Эксперименты на мышах показали, что лечение эффективно снижает активность вредных генов. Например, удалось уменьшить уровни Sod1, ответственного за развитие бокового амиотрофического склероза (БАС), и Mapt, связанного с болезнью Альцгеймера. Результаты также подтверждены исследованиями на образцах человеческой ткани.
Метод оказался безопасным: мыши переносили его без повреждений жизненно важных органов. Эти результаты дают надежду на эффективное лечение сложных заболеваний центральной нервной системы.